Entretien avec Elvire GOUZE, Fondatrice scientifique et conseillère Recherche et Développement de TherAchon (Biot)

L’entrerpise

Présentez-nous votre société, son histoire

Le 27 mai 2014 avec l’Inserm Transfert Initiative nous avons créé la société TherAchon spécialisée dans le traitement de l’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme génétique. Aujourd’hui. 90% de l’investissement est actuellement en Recherche & Développement. La stratégie activité R&D de ce programme sFGFR3 repose sur le brevet fondateur de la société pour lequel nous avons acquis les droits d’exploitation exclusifs. Ce projet est le projet phare de la société et est en cohérence avec l’objectif de la société d’apporter aux patients un traitement efficace pour l’achondroplasie. Ce sont neuf salariés dont cinq chercheurs, ingénieurs et techniciens de recherche qui œuvrent au quotidien pour atteindre notre objectif.Étapes clés du développement de la société :Les travaux que j’ai menés ayant permis la création de la société en mai 2014 ont été publiés dans le journal Science Translational Medecine le 18 septembre 2013. Ces travaux ont démontré l’efficacité de l’utilisation d’une forme soluble du récepteur FGFR3 pour le traitement de l’achondroplasie dans un modèle in vivo pertinent de la pathologie.En mai 2014, un contrat de licence exclusif a été signé avec l’Inserm portant sur l’utilisation des méthodes destinées à pronostiquer, diagnostiquer et traiter les pathologies associées à un défaut de croissance osseuse ainsi que les complications associées.En juillet 2014, la société a réalisé un tour d’amorçage auprès d’Inserm Transfert Initiative et de Versant Ventures.

Quels sont vos atouts qui ont fait la différence à votre avis pour obtenir cette distinction ?

En juillet 2015 soit un an après la création de la société, TherAchon a réalisé un tour de table d’un montant de 35 millions de dollars auprès d’Inserm Transfert, Versant Ventures, Orbimed et NEA.

Quels sont vos projets en cours pour le développement de votre société ?

La société concentre ses ressources sur le projet visant à développer une protéine thérapeutique sFGFR3, un récepteur soluble FGFR3, pour le traitement de l’achondroplasie et plus particulièrement sur l’optimisation et la validation de son produit.  L’ensemble des activités R&D menées cette année représente une avancée considérable dans le développement préclinique de cette thérapie.L’entreprise étant une biotech, nous n’avons pas de chiffre d’affaire.

Parlez-nous de la dirigeante que vous êtes

Après avoir obtenu en 1999 un doctorat en pharmacologie moléculaire à l’université de Nancy, j’ai effectué un stage post-doctoral de 2 ans à Harvard Medical School. J’ai ensuite été nommée Instructeur en chirurgie orthopédique à Brigham and Women’s Hospital (Harvard Medical School) dans le laboratoire de Christopher H Evans, pionner dans l’application clinique de la thérapie génique pour la polyarthrite rhumatoïde. En 2004, j’ai été recruté comme Research Assistant Professor à l’université de Floride où nous avons créé un laboratoire avec Steve Ghivizzani et mon mari. En 2009, j’ai été recruté à l’Inserm sur un poste de CR1. Depuis le début de l’année, je suis également chef d’équipe à l’institut de Biologie Valrose à Nice.J’ai toujours été attirée par la recherche translationnelle qui pouvait avoir un impact direct sur les patients. Lors de mon séjour aux Etats-Unis, mes travaux se sont focalisés sur les maladies articulaires chroniques (arthrose et polyarthrite rhumatoïde) en essayant de comprendre les tissus malades pour mettre au point des thérapies génique ou cellulaire adaptées.Mes travaux sur le nanisme ont commencé par hasard. Un soir en zappant sur les chaines de la télé américaine, je suis tombée sur un reality show montrant la vie d’une famille atteinte de nanisme.  J’ai voulu en savoir plus et comprendre pourquoi leurs os ne poussaient pas bien. Après quelques recherches, je me suis dit que je connaissais déjà les tissus malades, qui sont l’os et le cartilage. J’ai donc décidé d’appliquer mes connaissances sur l’arthrite et l’arthrose pour chercher un traitement pour cette maladie rare. Je suis rentrée en France pour développer ce projet.Il existe plus de 250 formes de nanismes différents et nous nous intéressons seulement à l’une d’entre elle qui s’appelle l’achondroplasie. Les patients sont de petite taille mais ils souffrent également de nombreuses complications dues à la modification des proportions des os par rapport aux autres tissus. Ce nanisme est du a une mutation dans une protéine qui est responsable en temps normal d’empêcher que nous soyons trop grands. Chez les patients, cette protéine est en permanence allumée et donc la croissance des os est tout le temps bloquée.La découverte que nous avons fait utilise une molécule qui agit comme un leurre et fait croire que la protéine malade ne doit pas s’allumer. Dans des souris malades d’achondroplasie, ce traitement permet qu’elles grandissent normalement et surtout qu’elles ne développent plus les complications les plus graves.Après 4 ans de recherche, nous avons publié ces résultats dans une grande revue et une heure après la publication, j’ai été contactée par le premier investisseur. S’en est suivi un raz de marée médiatique qui a abouti à la création de TherAchon 8 mois après avec l’aide de Versant Ventures et Inserm Transfert Initiative. Parmi toutes les propositions qui se présentaient, j’ai choisi la création d’entreprise qui représentait, à mes yeux, la seule chance réelle pour développer le traitement et espérer un jour faire une différence pour ces enfants.TherAchon est une petite société de biotechnologie qui a donc pour but de développer un traitement pour cette forme de nanisme. J’en suis fondatrice et conseillère scientifique et je dirige le contrat de collaboration entre TherAchon et mon laboratoire Inserm. Pour atteindre cet objectif, les investisseurs initiaux ont été rejoint par Orbimed et NEA qui sont parmi les investisseurs les plus influençant dans le domaine des biotechnologies. Après un an d’existence TherAchon a ainsi levé 35M$ d’investissements. 

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